第132章:治疗模型:基因编辑的尝试
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“你在想什么?”他问。
“我在想人。”她说,“如果这个模型能在小鼠身上起效,那为什么不能用於患者?”
“差距很大。”他说,“动物和人的基因复杂度不一样。”
“但原理相同。”她回头看他,“如果我们能把引导序列做得更精准,加上个体化设计呢?”
“你想定製治疗方案?”
“为什么不?”她说,“每个人的基因都有差异,我们完全可以根据具体突变来调整序列。”
“那样工作量会翻十倍。”他说。
“但我们做得到。”她站起身,“只要有足够的数据支持。”
“你会需要临床样本。”他说。
“我知道这有风险。”她说,“但现在已经有孩子因为这种病活不过五岁。我们不能一直等。”
林风没答话。
她也没催。
第二天早上,团队重新开会。
“我们决定推进下一步。”林风说,“建立標准化操作流程。”
“从哪开始?”陈小满问。
“第一步,明確適用范围。”李梦瑶说,“目前只针对单基因遗传病,且突变位点清晰的类型。”
“第二步,制定生產规范。”周雨晴说,“包括序列设计、合成条件、纯度標准。”
“第三步,测试稳定性。”张铁柱说,“每批產品都要留样,做回溯检测。”
“还有伦理审查。”林风说,“所有实验必须记录过程,不允许私下操作。”
“我来做登记表。”陈小满说,“每次使用都签字。”
“好。”他说,“现在开始搭建新平台。”
他们拆开两台旧设备,组合成一条简易流水线。
周雨晴负责前端设计。
李梦瑶把控质量检测。
张铁柱改装输送轨道。
陈小满编写追踪程序。
林风则守在合成端。
他打开灰色盒子,取出一块新的晶片残片。
掌心合拢。
几秒后,粉末落下。
他倒入反应瓶,加入溶剂,启动程序。
机器运转起来。
屏幕上跳出提示:
【催化剂提取中】
【预计完成时间:三小时四十二分钟】
他坐下等著。
中午,第一批引导序列模板生成。
下午两点,合成启动。
这次他们用了封闭式反应舱。
张铁柱检查了三次密封圈。
“压力正常。”他说。
“温度稳定。”陈小满报数。
“开始注入酶液。”周雨晴按下按钮。
液体流入管道。
十五分钟后,產物出现。
取出检测。
序列正確率百分之九十八点三。
“合格。”李梦瑶说。
“导入动物模型。”林风说。
新一轮实验开始。
他们选了五只新生小鼠,都有相同的先天免疫缺陷。
三只接受治疗,两只作对照。
注射完成后,所有人盯著监控屏。
六小时后,第一次採血。
结果显示,治疗组的白细胞数量开始上升。
“基因正在修復。”周雨晴说。
“再等等。”林风说。
八小时,第二次检测。
其中一只小鼠的免疫標记物达到正常范围。
“它好了。”陈小满声音有点抖。
“还不確定。”李梦瑶说,“要看后续是否稳定。”
十二小时,三只全部显示出明显改善。
解剖后,脾臟和胸腺组织恢復良好。
“模型成立。”张铁柱写下结论。
林风看著显微镜下的切片。
细胞核清晰,结构完整。
他知道,这条路能走通。
晚上十点,他们聚在操作台前。
“下一步。”他说,“找一个真实病例。”
“你有目標了?”周雨晴问。
“有。”他说,“一个患有罕见病的孩子,医院判定无法治疗。”
“多大?”李梦瑶问。
“三岁。”他说,“基因检测报告显示,xq-14位点存在错义突变。”
房间里安静下来。
“我们要做人体尝试?”陈小满声音低。
“不是现在。”林风说,“先做个性化模擬,確认安全。”
“然后呢?”张铁柱问。
“然后联繫家属。”他说,“如果他们愿意,我们就申请特殊通道。”
“风险你自己清楚。”李梦瑶看著他。
“我知道。”他说。
周雨晴突然站起来。
她走到终端前,新建了一个项目文件夹。
输入名字:
【patient_one】
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